Aduhelm: Les calculs difficiles sur le nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer à 56 000 $


La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé au fabricant Biogen une approbation spéciale malgré les inquiétudes concernant les preuves de l’efficacité du médicament, techniquement appelé aducanumab, même, ce qui a entraîné une réaction immédiate :

Mais le coût du médicament suffit à soulever des questions.

Considérez les mathématiques difficiles. On ne sait pas exactement combien de patients seraient éligibles pour le médicament en vertu de l’approbation plus étroite de la FDA limitant l’utilisation aux personnes atteintes d’une déficience légère ou de démence. Mais à 56 000 $ par personne, le coût pour traiter 500 000 patients – une fraction des quelque 6 millions d’Américains estimés atteints de la maladie d’Alzheimer – atteindrait 29 milliards de dollars en une seule année.

À titre de comparaison, Medicare Part B, le régime d’assurance-hospitalisation pour personnes âgées, a dépensé 37 milliards de dollars au total pour tous les médicaments en 2019.

Le médicament pourrait être inclus par Medicare dans ce programme de la partie B puisqu’il est injecté par voie intraveineuse au cabinet d’un médecin, plutôt que prescrit par une pharmacie. Ce seul médicament pourrait faire augmenter toutes les primes d’assurance-maladie, selon un récent rapport de Tami Luhby de CNN.
56 000 $, c’est beaucoup d’argent. Le coût par personne que Biogen dit qu’il facturera est de 5 000 $ de plus qu’un an de scolarité à Harvard.
Ce chiffre de 29 milliards de dollars pour traiter 500 000 personnes représente environ un quart du coût annuel du programme de crédit d’impôt pour enfants de relance des démocrates qui a donné à presque tous les parents du pays un chèque mensuel dans le but de sortir les enfants américains de la pauvreté.

Pourquoi ce médicament coûte-t-il si cher ? Il y a des millions de personnes et leurs familles qui veulent un nouveau traitement contre la maladie d’Alzheimer. Tout traitement Alzheimer.

« Nous avons établi un prix pour Aduhelm qui reflète la valeur globale que ce traitement apporte aux patients, aux soignants et à la société – et qui permettra une innovation continue », a écrit Michel Vounatsos, PDG de Biogen, dans une lettre annonçant l’approbation.
L’Institute for Clinical and Economic Review, à but non lucratif, qui examine les prix des médicaments, soutient que, parce que le médicament n’a pas été prouvé efficace, un prix plus raisonnable et rentable serait beaucoup plus bas – peut-être aussi bas que 3 000 $. C’est loin des 56 000 $ que Biogen facturera.

L’impossible problème. Plus de 120 000 Américains meurent chaque année de la maladie d’Alzheimer, ce qui en fait l’une des principales causes de décès aux États-Unis.

Mais le traitement de la maladie est bloqué depuis des années, et la FDA n’avait pas approuvé de nouveau médicament pour traiter cette maladie depuis 2003.

Que fait le médicament ? Aduhelm ne promet pas de guérir la maladie ou de l’inverser, mais plutôt de ralentir certains des symptômes débilitants, et c’est le premier traitement contre la maladie d’Alzheimer qui s’attaque à la cause première de la maladie, l’accumulation de « plaques amyloïdes » dans le cerveau. Des groupes de défense comme l’Alzheimers Association ont applaudi la décision de la FDA, affirmant que le traitement est une percée scientifique.

Pourquoi les gens disent que ce n’est pas efficace ? Les essais cliniques, commencés en 2015, ont été divisés sur l’efficacité réelle du médicament pour ralentir la maladie, et ont été interrompus en 2019, n’ont montré aucun avantage clinique. Biogen a ensuite travaillé avec la FDA sur un examen post hoc des essais qui ont révélé une amélioration marginale.

Pourquoi a-t-il été approuvé s’il n’est pas cliniquement efficace ? C’est parce que de fortes doses du médicament ont réduit les plaques que la FDA a approuvé le médicament, même si les études n’ont pas définitivement montré son efficacité et malgré le fait que plus d’un tiers des personnes participant aux essais cliniques ont subi un gonflement du cerveau.

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Est-ce que les gens qui prennent la drogue disent que ça marche ? CNN a parlé à une femme, Jenny Knap, 69 ans, qui a reçu un diagnostic de symptômes en 2015 et qui a reçu des perfusions du médicament aducanumab depuis environ un an maintenant dans le cadre d’essais cliniques sur deux périodes de six mois. Elle a déclaré à CNN qu’elle avait suivi un traitement pendant environ six mois avant que l’étude ne soit suspendue en 2019, puis qu’elle ait poursuivi le traitement en 2021, selon le rapport.

« Je ne peux pas dire si je l’ai remarqué tous les jours, mais je pense que dans l’ensemble, je fais beaucoup mieux pour chercher où se trouvent mes lunettes – des choses comme ça », a déclaré Knap.

Le Washington Post s’est entretenu avec Phil Gutis, 54 ans, un ancien journaliste qui a reçu des perfusions du médicament pendant cinq ans et ne jure que par cela.

« Il y avait juste un brouillard dont je me souviens avoir eu il y a quelques années que je n’ai plus vraiment l’impression d’avoir maintenant », a déclaré Gutis au Post.

« Dangereux précédent. » Les docteurs Reshma Ramachandran et Joseph Ross, professeurs à la Yale School of Medicine, ont écrit en détail pour CNN sur les drapeaux rouges dans les procès et soutiennent que son approbation crée un dangereux précédent.

Le prix de 56 000 $, soulignent-ils, ne concerne que le médicament. Le coût réel de la perfusion sera plus élevé, et le détournement d’argent vers ce traitement pourrait détourner d’autres soins efficaces de la démence.

« Comme nos patients, nous voulons désespérément voir des traitements innovants pour prévenir et traiter la maladie d’Alzheimer », écrivent-ils. « Au lieu de cela, l’approbation de l’aducanumab a déclenché un précédent périlleux qui pourrait inaugurer l’approbation d’innombrables traitements coûteux aux bénéfices incertains et même aux préjudices. »

En novembre, un comité consultatif externe était presque unanime dans son opposition à l’approbation du médicament et trois membres ont démissionné après que leur recommandation a été rejetée.

Que dit la FDA ? « Dans toutes les études dans lesquelles il a été évalué, cependant, Aduhelm a réduit de manière constante et très convaincante le niveau de plaques amyloïdes dans le cerveau d’une manière dépendante de la dose et du temps », Dr Patrizia Cavazzoni, directrice du Center for Drug Evaluation de la FDA. et Research a déclaré lorsqu’il a reçu une approbation accélérée. « On s’attend à ce que la réduction de la plaque amyloïde entraîne une réduction du déclin clinique. »

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La FDA a ensuite rappelé un peu, précisant que le médicament n’était approuvé que pour les personnes atteintes de troubles cognitifs légers ou de démence légère plutôt que pour les stades plus avancés de la maladie et de la démence.

Et ensuite ? La société Biogen est toujours en mesure de gagner des milliards de dollars de Medicare grâce à « l’approbation accélérée », même si davantage d’études sont menées sur l’efficacité réelle du médicament. Il dispose de neuf ans pour mener cette étude, selon Ramchandran et Ross. Neuf ans!

En bout de ligne. Certes, s’il existe un médicament qui sauve des vies, ou même un médicament qui améliore la vie, il devrait être couvert. Mais le coût de celui-ci devrait également mettre le coût d’autres programmes – pour réparer les routes et les ponts, sortir les enfants de la pauvreté ou lutter contre le changement climatique – dans une certaine perspective, d’autant plus que le Congrès débat de combien il investira dans les infrastructures et un vaste ensemble de programmes sociaux mis en place par les démocrates.

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